近年来，大型药企在制药方面取得重大突破，尤其是基因治疗方面，后者几乎成为医药产业新的“应许之地”。基因治疗旨在用健康基因取代有缺陷的基因，从而有可能使数以百计的遗传疾病得到治愈，比如血友病和肌肉萎缩症。

　　基因治疗领域具有丰富的商业潜力，导致各医药巨头纷纷前来争抢地盘。最新动作是，两周前，罗氏制药公司以48亿美元收购了火花公司，后者专事一种罕见的眼部疾患及血友病的基因治疗。罗氏以每股114.5美元的价格收购火花公司，溢价率超过100%。另外，罗氏的竞争对手诺华制药，也于去年以87亿美元收购了艾维西斯公司，该公司专事脊髓性肌萎缩症的基因治疗，诺华的收购价格溢价率几近100%。

　　凯利投资公司高级研究员马绍尔·戈登认为，“大型药企如梦方醒，纷纷表示基因治疗是真正的高科技，因此不容错过。”

　　基因治疗行业正不断崛起，不过它并非新生业务，已拥有数十年发展历史。迄今，唯一获得美国食品药品管理局认可的基因替代疗法，便是火花公司针对视网膜疾患的基因治疗。未来，将有更多基因疗法得到批准。很多疗法在临床试验中表现惊人，像诺华公司的脊髓性肌萎缩症基因疗法、萨雷普塔公司的杜氏肌萎缩症基因疗法等。

　　诺华制药的基因疗法将于几个月后获得美国食药局批准，这也将成为该行业重要的发展里程碑。而在斯各特·哥特利布治下，美国食药局一直有意愿批准多种基因疗法，以便在治疗危重甚至濒死患者方面尽快取得重大突破。

　　不过，基因治疗业的发展所面临的一大障碍便是天价治疗费用。比如，火花公司的基因疗法费用高达85万美元，诺华制药也曾暗示其脊髓性肌萎缩症的基因治疗费用将达400万美元。如此高昂价格，注定不能让很多人享受到基因疗法之利，同时价格问题也会招致各商业保险公司甚至美国国家医保管理者的不满。

　　如果医药巨头纷纷引入基因治疗，投资者是否要跟风？可以肯定，此行业颇具风险，而且，高企的价格势必影响行业发展，同时治疗疗效与耐久力也需经受一定考验，此外该疗法的潜在副作用尚不确定。

　　不过，基因治疗的商业潜力十分巨大。据估算，约有5000种罕见病是由单个基因突变引起，因而这些疾病均能采用基因疗法进行治疗。即使个别疾病的患者人群有限，年治疗收入也可以突破10亿美元。而单纯经营基因治疗业务的公司将获利更丰。

　　目前基因治疗公司的股价并不便宜，刚刚被罗氏收购的火花公司收购价翻倍，令人咋舌。据了解，2018年火花公司的营业收入仅有2700万美元，且上市不过一年。该公司推出的血友病基因疗法，也被认为并不代表业内最高水平。如今其高达48亿美元的交易价格，将同业公司的股价也一并拉高。（石璐）